미국, 유전공학이용 손상근육 재생 성공

기능성 근육조직이 유전공학적 방법에 의해 사상 처음으로 미국연구팀에 의해 재생됨으로써 근육이 서서히 죽어가는 치명적인 유전질환인 근위축증 치료가 새로운 전기를 맞게 되었다.미국 듀크대학 의과대학 유전학자인 첸 위앤 총 박사는 의학전문지 클리니컬 인베스티게이션에발표한 연구보고서에서 근위축증의 하나인 폼페병을 일으키는 특수유전자의 결핍을 다른 방법으로 해결하는데 성공했다고 밝혔다.

근위축증중에서도 희귀하고도 가장 무서운 병인 폼페병은 GAA라고 불리는 중요한 효소를 생산하는 유전자가 없어서 발생하는데, GAA효소를 유전공학적 방법으로 '제조'하여 이를 동물에 투입한결과 손상된 근육구조가 재생되었다는 것.

GAA효소는 당원(糖原)이라고 불리는 저장된 탄수화물을 근육이 에너지원으로 이용하는 포도당으로 분해시키는 역할을 한다.

지금까지 과학자들은 근위축증으로 파괴된 근육조직은 재생이 불가능한 것으로 생각해 왔다.첸 박사는 GAA효소를 생산하는 인간유전자를 실험실에서 배양한 보통종류의 세포에 주입하여 이세포들로 하여금 GAA효소를 만들어내게 했으며 이 효소를 근육세포의 특수한 수용체가 인식할수 있도록 유전조작한 다음 GAA가 없는 메추라기에 주입했다고 밝혔다.

그 결과 나는 것은 물론이고 뒤로 자빠지면 다시 일어나지도 못하는 메추라기들이 다시 일어나게되었으며 이중 한마리는 짧은 거리지만 날기도 했다.

첸 박사는 이 동물실험에 이용된 것은 인간의 GAA효소이기 때문에 이를 사람환자에게 사용하면그 효과는 더욱 클 것으로 생각된다고 말했다.

첸 박사는 금년말쯤이면 이 방법으로 폼페병환자의 치료가 가능할 것이라고 말하고 환자는 그러나 평생 GAA주사를 맞아야 한다고 밝혔다.