태아 줄기세포로 배튼병 치료…美서 첫 임상시험

배아가 아닌 태아 줄기세포로 치명적인 유전성 소아뇌질환인 배튼병을 치료하는 첫 임상시험이 시작된다.

미국 캘리포니아 주 팰러앨토에 있는 스템셀사는 10일 태아의 미성숙 신경줄기세포를 뇌에 직접 이식해 배튼병 어린이들을 치료하는 1상 임상시험을 약 6명의 환자를 대상으로 실시한다고 발표했다.

배튼병이란 1903년 이 병을 처음 발견한 영국의 소아과전문의 이름을 따온 것으로 뇌신경 조절에 필요한 특정 효소를 만드는 유전자가 변이를 일으켜 뇌신경세포와 다른 뇌세포들이 제 기능을 못하고 점진적인 정신-운동기능 저하와 실명, 경련이 진행되면서 환자는 일찍 죽게 된다.

스템셀사는 배아가 아닌 태아조직에서 미성숙 신경줄기세포를 채취해 배튼병환자의 두개골에 구멍을 뚫어 직접 주입한 뒤 환자의 운동기능, 언어기능, 성장 등을 임상적으로 관찰, 배튼병 진행에 영향을 미치는지 여부를 확인하게 된다고 밝혔다.

스템셀사는 지난해 10월 식품의약국(FDA)으로부터 이 임상시험을 시행할 수 있도록 허가를 받았다. 임상 시험을 진행할 오리건 보건대학 소아질환연구실 로버트 스타이너 박사는 "완전히 성숙한 뇌세포를 파킨슨병 또는 뇌졸중 환자에게 이식한 경우는 있었지만 여러가지 종류의 뇌세포로 분화할 능력이 있는 미성숙 신경세포를 이식하기는 이번이 처음"이라고 말했다.