머리 열지 않고 뇌 유전자 정밀 교정…초음파+나노입자 CRISPR 성공

스탠퍼드대 연구진, 빛 방출 나노입자와 광감응 CRISPR 결합해 쥐 뇌 특정 부위 유전자 교정

미국 연구진이 머리를 열지 않고 초음파와 빛 방출 나노입자 등을 활용해 뇌 속 특정 부위의 유전자를 정밀하게 편집하는 비침습적 기술을 개발했다. (AI 생성 이미지)

머리를 열지 않고 초음파만으로 뇌 속 특정 부위의 유전자를 골라 바꾸는 데 성공했다.

미국 스탠퍼드대 우차이 신경과학연구소 연구진이 수술이나 이식 장치 없이 뇌 깊숙한 곳의 유전자를 정밀하게 편집하는 기술을 개발했다. 초음파와 빛 방출 나노입자, 빛으로 제어하는 유전자 편집 단백질을 결합한 방식으로, 쥐 뇌의 원하는 위치에서 유전자 교정에 성공했다.

이 연구는 2026년 9월 28일 국제학술지 Cell에 게재됐으며, 스탠퍼드 재료공학과 부교수 궈쑹 홍과 스탠퍼드 의대 신경생물학·생명공학과 교수 린이 공동으로 이끌었다.

연구진이 개발한 방법은 세 가지 핵심 요소의 결합이다. 집속 초음파로 기계발광 나노변환체를 자극해 원하는 생체 내 위치에서 빛을 만들어내는 것이 출발점이다. 이어 초음파를 신체 특정 부위에 집중시키면 그 자리에 있는 나노입자가 빛을 내고, 그 빛이 광감응성 Cas12f 편집 단백질을 활성화해 목표 유전자를 교정하는 방식이다.

연구진이 쥐 뇌의 한쪽에만 초음파를 쏘자 그쪽만 빛을 내며 유전자가 편집됐고, 반대쪽은 변화가 없었다. 이는 뇌 전체가 아닌 특정 영역만 선택적으로 유전자를 바꿀 수 있음을 실증한 것이다.

연구진은 광감응성 Cas12f와 초음파 유도 나노입자 발광의 결합이 쥐의 골격근, 간, 뇌 등 여러 부위에서 유전자 편집을 가능하게 했다고 밝혔다. 비침습적으로 체내 특정 위치의 유전자 편집을 시공간적으로 제어하는 범용 방법으로 활용될 수 있다고 설명했다.

기존 유전자 편집의 가장 큰 난제는 목표 외 부위에서도 편집이 일어나는 부작용이었다. 나노입자 기반 빛 생성 시스템과 빛으로 활성화되는 유전자 편집 기술을 결합하면 초음파로 신체 특정 부위에서만 유전자 편집을 켜고 끌 수 있어 이 문제를 해소할 가능성이 있다.

연구진은 이 기술이 신경병증성 통증처럼 특정 부위에 국한된 질환에서 온몸이 아닌 해당 부위만 유전자를 편집하는 표적 치료로 이어질 수 있다고 밝혔다.

다만 현재까지는 쥐를 대상으로 한 동물 실험 단계다. 인간 뇌에 적용하기까지는 안전성 검증, 나노입자 전달 효율 개선, 편집 정확도 향상 등 추가 연구가 필요하다. "초음파는 사용이 편리하고 빛보다 훨씬 깊이 체내를 투과한다"고 연구를 이끈 스탠퍼드대 교수는 설명했다.