[대구 스타트업 백서, 내일은 유니콘] <3>아스트로젠

미토콘드리아 활성화해 인지 능력·사회성 개선하는 자폐스펙트럼 장애 치료제 개발
AST-001 임상 2상 2023년 상반기 완료 예정…신속 허가 신청해 판매 본격화할 방침
대구 유일의 신약개발기업 "지역에 바이오 산업 생태계 구축하는 것이 목표"

황수경 아스트로젠 대표가 자폐스펙트럼 장애 치료제(AST-001) 연구 과정에 대해 설명하고 있다. 신중언 기자

세계 최초 자폐스펙트럼 장애 치료제 개발을 목표로 나아가는 스타트업이 대구에 있다. '아스트로젠'은 자폐스펙트럼 장애 등 난치성 신경질환 치료제를 개발하는 대구 유일의 신약개발기업이다.

이 회사의 가장 대표적인 파이프라인(신약개발 프로젝트)은 자폐스펙트럼 장애 치료제(AST-001)다. 이외에도 알츠하이머 치료제(AST-011) 등 4종의 파이프라인을 보유하고 있다.

◆미토콘드리아 활성화 통한 자폐스펙트럼 장애 치료

자폐스펙트럼 장애는 아동기부터 사회적인 의사소통에 어려움을 겪으며, 행동 패턴과 관심사, 활동 범위가 한정되고 반복적인 특징을 보이는 신경발달장애의 하나다. 흔히 자폐증이라고 불리는 이 질환은 유전자·환경 등 복합적인 요인이 작용하는 터라 원인 규명조차 어려워, 아직 치료제는 전무한 상황이다.

아스트로젠이 개발 중인 AST-001은 신경 면역세포의 포식 작용을 활성화해 미토콘드리아의 기능을 회복시키고 신경에 독성을 가진 물질을 제거하는 역할을 한다.

황수경 아스트로젠 대표는 "자폐스펙트럼 장애의 발달 원인은 다양하지만 환자의 상당수가 미토콘드리아 기능에 문제를 가지고 있다는 점이 확인됐다"며 "AST-001은 미토콘드리아를 활성화해 환자의 인지 능력과 사회성을 개선할 수 있다"고 설명했다.

난치성 신경질환을 정복하기 위한 아스트로젠의 노력은 경북대 의과대학 소아청소년신경과 전문의를 겸하고 있는 황 대표의 개인적인 경험에서 비롯됐다.

그는 "진료한 환자의 대부분이 발달 장애를 앓고 있는 이들로 환자 본인은 물론이고 가족들도 힘들어하는 모습을 계속 지켜봐야 했다. 마땅한 치료법도 없어 항정신병 약물을 투여하는 게 고작이었다"며 "이런 상황에 한계와 안타까움을 느껴 치료제로 쓰일 수 있는 물질을 계속 연구해왔고 지난 2015년 자폐 스펙트럼 장애 치료 후보 물질을 발견할 수 있었다"고 말했다.

올해 2월 아스트로젠은 AST-001에 대한 임상 2상을 본격적으로 개시했다. 삼성서울병원. 서울아산병원 등 전국 11개 대학병원과 함께 2023년 상반기까지 치료제의 유효성과 안전성을 검증을 마칠 계획이다. 아스트로젠은 임상 2상을 완료하는 대로 식품의약품안전처에 신속 허가를 신청해 치료제 국내 판매를 본격화할 전망이다.

자폐증 환자들의 희망으로 떠오른 아스트로젠은 많은 기대를 한 몸에 받고 있다. 지난 2020년 중소벤처기업부 선정 '아기 유니콘(기업가치 1천억원 미만)'에 선정됐고 같은 해 12월에는 대구시와 대구창조경제혁신센터가 개최한 '대구스타트업 어워즈'에서 대상을 수상했다.

황 대표는 "자폐 환우들을 위한 직업 교육과 문화 활동, 후원 등은 앞으로도 꾸준히 진행할 계획이다. 이후 발달장애 아동의 권리 확대를 위한 사회공헌 활동도 추진할 것"이라며 "대구 지역에 신약개발과 관련한 첫 번째 성공사례를 만들고, 더 많은 후발주자가 생겨날 수 있도록 바이오 산업 생태계를 구축하는 게 우리의 목표"라고 포부를 밝혔다.