경북대병원은 이종목 경북대병원 신경과 교수가 지난 7일 제 12차 대한신경근육질환학회에서 우수구연상을 수상했다고 13일 밝혔다.
이 교수는 "성인 5q 척수성근위축증을 가진 한국 성인 환자에서 누시너센의 임상적 결과 및 효과 : 전국 다기관 후향적 연구(Clinical outcome and efficacy of nusinersen in Korean adult patients with 5q spinal muscular atrophy: Nationwide multicenter retrospective study)"라는 제목의 연구로 이 상을 수상했다.
상염색체의 열성 유전으로 발현되는 희귀질환인 척수성근위축증은 약 6년 전부터 '누시너센'이라는 유전자 치료약이 소개돼 환자 치료에 큰 길이 열렸다. 다만, 대부분 소아 환자에게 투여되고 성인 환자에 대한 투여 데이터는 많지 않았었다.
이번 연구를 통해 성인 환자에게도 누시너센이 투여된 뒤 운동 능력이 개선됐음을 확인, 성인 환자에게도 누시너센이 효과가 있음을 입증했다.
이 교수는 "희귀질환 중 하나인 척수성근위축증의 성인 환자 중에서도 약제 투여 후 증상 개선이 이루어짐을 통계적으로 확인했다"며, "자신의 병을 잘 몰라서 치료받지 못하는 환자들이 많다. 치료제가 있는 만큼 정확한 진단이 중요하다"라고 밝혔다.
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