JW중외제약, ‘헴리브라’ 혈우병 소아환자 관절 건강 개선 확인

12세 미만 A형 혈우병 비항체 소아환자 대상 연구 중간결과 공개

헴리브라. JW중외제약 제공

JW중외제약은 12세 미만 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자를 대상으로 진행한 '헴리브라' 장기 투여 연구 중간결과 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다.

A형 혈우병은 혈액응고에 필요한 단백질인 제8인자의 결핍으로 생기는 질환이며, 헴리브라는 제8인자를 모방해 출혈을 막는 신약이다.

일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀은 2019년부터 기존 치료제인 제8인자 제제로 치료하던 12세 미만 중증 A형 혈우병 비항체 환자 30명을 대상으로 헴리브라를 투여했을 때 관절 건강 개선 효과를 평가 중이다.

연구팀은 관절 운동을 원활하게 하는 윤활막이 커지는 '활막비대증'과 혈액 내 헤모시데린 색소가 침착돼 피부가 검붉게 변하는 '헤모시데린' 증상을 겪은 환자 수가 투약 1주 차에 각 10명에서 145주 차에 2명으로 줄었다는 결과를 공개했다.

또 동기간 '혈우병 관절 건강 점수(HJHS)'는 0.90에서 0.44점으로 개선됐다. HJHS는 혈우병 환자들의 관절 건강을 평가하는 지표로 관절 손상이 심할수록 점수가 높다.

연평균 출혈 빈도는 헴리브라 투약 전 3.회에서 투약 후 0.7회로 낮아졌다. 치료가 필요한 관절 출혈 빈도는 0.4회에서 0.2회로 개선됐다.

JW중외제약 관계자는 "반복적인 관절 출혈은 혈우병성 관절병증으로 이어져 만성 통증을 겪을 수 있다"라며 "헴리브라가 관절 건강을 개선하는 효과가 확인됐다는 데 의미가 크다"라고 전했다.